复发性或难治性急性骨髓性白血病

在一项针对复发或难治性急性白血病（AML）的研究中，实验性药物ivosidenib显示了良好的安全性并且可使患者获得持久缓解。 该项Ⅰ期多中心试验主要由来自德克萨斯大学安德森癌症中心的研究者领导，目的是确定ivosidenib治疗具有异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变的AML患者的安全性和有效性。其研究结果于6月2日在线发布于《NEJM》上，并在2018美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。AML患者约有6%-10%会发生IDH1突变，Ivosidenib (AG-120) 是一种口服的靶向IDH1突变小分子抑制剂。ivosidenib在人类的首次研究于2014年3月至2017年5月进行，共纳入258例AML患者，接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群（125例）中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月，9.3月和6.5月。

储存在20°C至25°C（68°F至77°F）; 允许的偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间

Ivosidenib是一种小分子抑制剂，靶向突变体异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）酶。 易感IDH1突变被定义为导致白血病细胞中2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高的那些突变，其中通过1）临床上有推荐剂量的ivosidenib和/或2）抑制突变IDH1酶活性预测有效性。根据经验证的方法，在推荐剂量下，ivosidenib浓度可持续。 这种突变中最常见的是R132H和R132Cs取代。 Ivosidenib在体外以比野生型IDH1低得多的浓度抑制选择的IDH1 R132突变体。在小鼠异种移植模型中，ivosidenib对突变IDH1酶的抑制导致2HG水平降低并诱导体外和体内髓样分化。

QTc间期延长: 监视心电图和电解质。如QTc 间期延长发生，减低或不给，然后恢复给药或地终止Tbsovo。 Guillain-Barré综合证:监视对新运动和/或感觉发现的体征和。地终止Tibsovo在被诊断有Guillain-Barré 综合证。 哺乳: 建议不要哺乳喂养。